Yurii Mongol
0 
3862
714
En forskare i Kina kan ha använt ett kraftfullt genredigeringsverktyg för att ta bort oönskade gener från mänskliga embryon, skapa de första genetiskt modifierade människorna och föra en dystopisk framtid som fruktas av många ett steg närmare.
Forskaren He Jiankui hävdade i en video som han publicerade online igår (25 november) att han hade använt CRISPR-Cas9 - ett genredigeringsverktyg som har revolutionerat genetikområdet under det senaste decenniet - för att ta bort en gen i människan embryon för att göra barnen resistenta mot HIV. Han sa i videon att dessa embryon har utvecklats till två friska barn: en uppsättning av tvillingar med namnet Lulu och Nana. Tvillingarna "kom gråtande till världen lika friska som alla andra barn för några veckor sedan", sa han i videon. [Genetics by the Numbers: 10 Tantalizing Tales]
Forskarens påstående har inte verifierats - det sjukhus som nämns i He: s etiska godkännandedokument har faktiskt förnekat någon inblandning i förfarandet, rapporterade CNN - men det vetenskapliga samfundet har fortfarande svarat på påståendet med upprörelse och oro, enligt nyhetsrapporter. Även om man tar bort de verkliga etiska problem som används av denna teknik för att manipulera mänskliga gener, tror många forskare att sådana förändringar kan ha långtgående och oförutsedda hälsoproblem..
Det är sant att den modifiering som han gjorde till embryona "kommer att förhindra HIV-infektion", säger Mazhar Adli, en genetiker vid University of Virginia School of Medicine. Problemet är dock att den borttagna genen, kallad CCR5, "har många fler funktioner än att bara hjälpa HIV-infektion," berättade Adli - inklusive att hjälpa vita blodkroppar att fungera korrekt.
Genen kan också spela en roll för att hjälpa till att förhindra West Nile-virusinfektion, så att det att utta ur genomet gör sannolikt en person mer mottaglig för sjukdomen, säger Feng Zhang, vid Broad Institute, i ett uttalande som svar på nyheten . Zhang var en av forskarna som pionjärer i användningen av CRISPR genredigerings-teknik.
Dessutom finns gener inte isolerat - de interagerar ständigt med andra gener, vilket kan ha stora effekter på organismen. "Att ta bort en enda gen kan inte bara förändra hur andra gener kommer att fungera utan kan också förändra cellens totala beteende och fenotyp av [organismen]," sade Adli. (En fenotyp är en observerbar egenskap, som bruna ögon, som någon har baserat på genotypen, eller generna, som kodar för den).
Och dessa problem orsakas av problem som kan uppstå när man antar att CRISPR-tekniken fungerar perfekt och exakt. Tyvärr är det osannolikt fallet: I juli publicerade forskare en rapport i tidskriften Nature Biotechnology som fann att användningen av CRISPR-Cas9-teknik kan göra mer skada än tidigare trott genom att oavsiktligt byta stora bitar DNA.
"Man måste använda den här tekniken mycket omsorgsfullt, eftersom den är förknippad med många problem", säger Dr Avner Hershlag, chefen för Northwell Health Fertility i Manhasset, New York. Så att nå in och ta bort den ena genen kan ha oavsiktliga "off-target" -effekter någon annanstans i genomet. Med andra ord, Cas9-proteinet som du programmerar för att ta bort en webbplats kan resa till en annan plats i genomet och göra förändringar som du inte vill, berättade Hershlag. Men det är mycket osannolikt att forskaren skulle inse att dessa förändringar utanför målen inträffade - de kanske inte kommer att bli uppenbara förrän barnet föddes, eller till och med senare i livet, sa han.
Det finns "stora genetiska tillstånd som bara uttrycker sig senare i livet," sade Hershlag. Och de genetiska förändringarna kan vidarebefordras till kommande generationer, sade han.
Det finns också en risk för något som kallas mosaik, sa Hershlag. Normalt har celler i kroppen samma identiska uppsättning gener, men mosaik hänvisar till ett scenario där vissa celler, men inte alla, har en genetisk förändring på grund av genredigering, sade Hershlag. Detta är något som i sig kan leda till sjukdom, tillade han.
Både Adli och Hershlag pekade också på det faktum att det finns säkrare (och lättare) sätt att göra det när det gäller att förebygga hiv. Exempelvis har behandlingsmetoden PrEP, som tas som ett dagligt piller, visat sig lyckas med att förhindra infektion i större studier. Och andra behandlingar kan vara i horisonten.
Så tillägger Adli, "vem tar ansvaret för de framtida bebisarna när deras kamrater behandlas med en enkel p-piller och lyckligtvis överlever, men de genredigerade upplever alla de biverkningar som ännu inte kan identifieras?"
- Unraveling the Human Genome: 6 Molecular Milestones
- 10 fantastiska saker som forskare just gjorde med CRISPR
- De 10 mest värsta ärftliga förhållandena